การสร้างเลือดและระบบภูมิคุ้มกัน

เราสามารถแก้ไขเซลล์ได้อย่างมีประสิทธิภาพเท่านั้น แต่เรายังแสดงให้เห็นว่าพวกมันถูกสร้างขึ้นอย่างมีประสิทธิภาพในระดับสูงและสิ่งนี้ทำให้เรามีความหวังที่ยิ่งใหญ่ที่เราสามารถแปลสิ่งนี้เป็นการบำบัดที่มีประสิทธิภาพสำหรับผู้คนยี่สิบเปอร์เซ็นต์ของเซลล์เม็ดเลือดแดงที่มีเฮโมโกลบินของทารกในครรภ์ สิ่งที่เราเห็นด้วยวิธีนี้จะใกล้เคียงกับระดับที่เพียงพอ

เพื่อย้อนกลับอาการของโรคเซลล์เคียวการแก้ไขทางพันธุกรรมบนสระว่ายน้ำขนาดเล็กของเซลล์ที่จำเป็นสำหรับการรักษาจะช่วยลดความกังวลด้านความปลอดภัยและลดความเสี่ยงของผลกระทบนอกเป้าหมายเนื่องจากเทคโนโลยี CRISPR ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้นของการพัฒนาจึงเป็นสิ่งสำคัญที่จะต้องแสดงให้เห็นว่าวิธีการของเรานั้นปลอดภัยเราไม่พบการกลายพันธุ์ที่ไม่เป็นเป้าหมายในเซลล์ที่ถูกแก้ไขและเรากำลังทำการศึกษาติดตามผลระยะยาว แก้ไขจำนวนประชากรของเซลล์เม็ดเลือดเล็ก ๆ ที่ทีมของ Kiem ระบุในปี 2560 โดยมีหน้าที่รับผิดชอบในการสร้างเลือดและระบบภูมิคุ้มกันทั้งหมด ทีมของเขาประสบความสำเร็จในกลุ่มที่เลือกนี้เป็นเซลล์ CD90 ตั้งชื่อให้กับเครื่องหมายโปรตีนที่ทำให้พวกเขาแตกต่างจากส่วนที่เหลือของเซลล์ต้นกำเนิดเลือด